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vendredi 18 mars 2011

Utilisation du gène AAV2-GAD en thérapie génique dans le traitement de la maladie de Parkinson à un stade avancé: essai randomisé en double-aveugle avec groupe pseudo-opéré de contrôle

La maladie de Parkinson touche près de 1,5% de la population, hommes et femmes confondus, ayant plus de 65 ans (...). Source: www.qctop.com/articles/parkinson.htm
Le transfert du gène de l'acide glutamique décarboxylase et d'autres interventions, agissant sur la production de GABA dans les noyaux subthalamiques, améliorent la fonction de la base-thalamus chez les modèles animaux de la maladie de Parkinson. Notre but était d'évaluer l'effet de l'administration bilatérale du gène AAV2-GAD dans les noyaux subthalamiques en comparaison d'une pseudo-chirurgie chez des patients atteints de la maladie de Parkinson à un stade avancé.

Des patients âgés de 30 à 75 ans, atteints de la maladie de Parkinson, répondant à la levopoda (...) et montrant un niveau de valeur 25 minimum sur l'Echelle d'Evaluation de Motricité ont été enrolés dans cet essai randomisé en double aveugle de phase 2, qui a eu lieu dans 7 centres aux USA entre le 17 novembre 2008 et le 11 mai 2010. (...).

66 patients ont été inclus dans l'étude. 23 de ces patients ont été désignés au hasard pour subir la pseudo-chirurgie de contrôle et 22 de ces patients pour recevoir le gène AAV2-GAD par perfusion. (...).

Les résultats obtenus d'efficacité et de sécurité d'une perfusion bilatérale du gène AAV2-GAD dans les noyaux subthalamiques sont prometteurs et permettent la poursuite du développement des essais de thérapie génique pour le traitement des pathologies neurologiques. Peter A Le Witt et al, in The Lancet Neurology, Early Online Publication, 17 mars 2011

Source: http://www.thelancet.com/ / Traduction et adaptation: NZ