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mercredi 15 octobre 2014

#DMLA #transplantation #cellules-souches En Une: Épithélium pigmentaire rétinien dérivé de cellules souches embryonnaires humaines chez des patients atteints de dégénérescence maculaire liée à l’âge et de la maladie de Stargardt : suivi de deux études ouvertes de phase ½

Dégénérescence maculaire - Copyright: Science Photo Library
Source iconographique et légendaire:  http://www.thelancet.com/
Depuis leur première opération de dérivation voilà plus de trente ans, les cellules souches embryonnaires ont été proposées comme source de remplacement cellulaire en médecine régénérative, mais leur plasticité et leur capacité illimitée d’auto-renouvellement soulèvent des inquiétudes s’agissant de leur innocuité ; notamment pour ce qui est de leur capacité à former des tumeurs, de leur rejet potentiel par le système immunitaire du receveur, et du risque de différenciation en types cellulaires indésirables. Nous rapportons ici le compte rendu relatif à l’innocuité à moyen terme et à long terme des cellules dérivées de cellules souches embryonnaires humaines (hESC) transplantées chez des patients.

Aux USA, deux études prospectives de phase ½ ont été effectuées afin d’évaluer les critères principaux d’innocuité et de tolérance concernant la transplantation subrétinienne d’épithélium pigmentaire rétinien dérivé de cellules  hESC chez neuf patients atteints de la dystrophie maculaire de Stargardt (maladie de Stargardt) - âgés de plus de 55 ans - et neuf patients atteints de dystrophie maculaire liée à l’âge (DMLA) - âgés de plus de 55 ans -. La répartition de la population en trois cohortes a été effectuée selon trois niveaux de dose (50 000, 100 000, et 150 000 cellules respectivement) ; pour administration par transplantation dans l’œil souffrant d’anomalie chez chacun des patients de l’ensemble de la population retenue. Les patients transplantés ont été suivi sur une durée médiane de 22 mois par examen systémique, examen ophtalmique, et imagerie périodiques. (…).

Aucune évidence de prolifération cellulaire adverse, ni de rejet, ni de problèmes liés des questions d’innocuité systémique et oculaire du tissu transplanté n’a été relevée. Les événements indésirables rapportés étaient associés à la chirurgie vitréorétinienne et à l’immunosuppression. 13 (12%) des 18 patients ont montré des taches croissantes de pigmentation subrétinienne en rapport avec la transplantation d’épithélium pigmentaire rétinien. La meilleure correction d’acuité visuelle, faisant partie intégrante du protocole d’évaluation de l’innocuité, a été rapportée sur dix yeux traités ; une amélioration ou une stabilisation de l’acuité visuelle sur sept yeux traités ; et une baisse d’acuité visuelle de plus de dix lettres sur un œil traité. En revanche, les yeux non traités n’ont pas montré les mêmes améliorations d’acuité visuelle. La qualité de vie liée à la vision générale et périphérique a été améliorée ; de la même façon, les activités de proximité ou d’envergure plus importante ont augmenté de 16-25 points entre 3-12 mois après la transplantation chez les patients atteints de dégénérescence maculaire liée à l’âge et de 8-20 points chez les patients atteints de la dystrophie maculaire de Stargardt.

Les résultats de cette étude fournissent la première évidence d’innocuité à moyen terme et à long terme, de survie de greffe, et d’activité biologique possible émanant de cellules filles de cellules souches pluripotentes chez des sujets humains, toutes pathologies confondues. Nos résultats suggèrent que les cellules hESC pourraient fournir une nouvelle source potentielle de cellules pour le traitement de troubles médicaux pour lesquels aucune thérapie n’est actuellement disponible, requérant des tissus biologiques de réparation ou de remplacement. Steven D Schwartz et al, dans The Lancet Online, Une de Pagge d’Accueil et The Lancet, publication en ligne en avant – première, 15 octobre 2014

Financement : Advanced Cell Technology

Source : The Lancet Online / Traduction et adaptation : NZ