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mercredi 26 août 2015

#thelancetneurology #ataxiecérébelleuse #riluzole Riluzole chez des patients atteints d’ataxie cérébelleuse : essai randomisé en double-aveugle contrôlé par placebo

Communication internet Inserm du 21 janvier 2013:.le gène responsable d’une affection neurologique héréditaire touchant le cervelet, l’ataxie spinocérébelleuse de type SCA22 a été identifié par une équipe dirigée par Giovanni Stevanin (Unité Inserm 975 à l’ICM), en collaboration avec des équipes aux États Unis, à Taiwan et aux Pays Bas après 10 ans de recherche.
Ce résultat permet d’envisager un diagnostic de confirmation aux patients et permet d’identifier des thérapies adaptées.
Séquençage d’ADN, génome humain. Chaque colonne correspond à une séquence, les quatre lettres (bases), T (Thymine), A (Adénine), G (Guanine), et C (Cytosine) sont représentées par les différentes couleurs.
Copyright : Inserm
Auteur : Michel Depardieu 
Source iconographique et légendaire: http://icm-institute.org/fr/actualite/un-gene-identifie-dans-lataxie-spino-cerebelleuse/
Notre précédente étude, effectuée chez des patients atteints d’ataxie cérébelleuse de différentes origines, a montré une amélioration à 8 semaines de traitement par le riluzole. Notre but était de confirmer ces résultats chez des patients atteints d’ataxie spinocérébelleuse ou d’ataxie de Friedreich par le truchement d’un essai sur un an.

Des patients atteints d’ataxie spinocérébelleuse ou d’ataxie de Friedreich (ratio 2:1), répertoriés au niveau de trois unités de neurogénétiques situées en Italie, ont été recrutés pour cet essai multicentrique effectué en double aveugle et contrôlé par placebo, puis répartis de manière aléatoire pour recevoir le riluzole (à raison de 50 mg per os, deux fois par jour) ou le placebo pendant 12 mois. Le tableau de randomisation a été généré par ordinateur et un système centralisé de randomisation a été mis en place. Ni les participants ni les neurologues évaluateurs n’avaient accès à l’allocation des traitements. Le critère principal d’évaluation était la proportion de patients montrant une amélioration de leur pathologie, définie par la baisse d’au moins un point sur l’échelle d’évaluation de l’ataxie (Scale for the Assessment and Rating of Ataxia - SARA- score dans le texte). Une analyse sur population en intention de traiter était réalisée. (…) .

Entre le 22 mai 2010 et le 25 février 2013, 60 patients ont été recrutés. Deux patients du groupe riluzole et trois patients du groupe placebo ont retiré leur consentement avant traitement, l’analyse sur population en intention de traiter a donc été effectuée sur une population totale de 55 patients (avec 19 patients atteints d’ataxie spinocérébelleuse et neuf patients atteints d’ataxie de Friedreich dans le groupe riluzole, et avec 19 patients atteints d’ataxie spinocérébelleuse et huit patients atteints d’ataxie de Friedreich dans le groupe placebo). La proportion de patients montrant une baisse du score SARA était de 14 (50%) patients sur 28 dans le groupe riluzole versus trois patients (11%) sur 27 dans le groupe placebo (Odds Ratio [OR] 8.00, Intervalle de Confiance [IC] 95% 1.95-32.83 ; p=0.002). Aucun événement indésirable n’a été relevé. Dans le groupe riluzole, deux patients ont montré une augmentation des enzymes hépatiques (moins de deux fois au-dessus des valeurs limites normales). Chez deux participants du groupe riluzole et deux participants du groupe placebo, des effets secondaires sporadiques légers ont été rapportés

Nos résultats nous amènent à soutenir l’idée que le riluzole pourrait représenter une option thérapeutique pour le traitement de l’ataxie cérébelleuse. Des études plus longues, ainsi que des essais relatifs à une pathologie en particulier, permettront de confirmer si ces résultats obtenus peuvent valider une pratique clinique de routine de ce protocole.  Silvia Romano MD, et al, dans The Lancet Neurology, publication en ligne en avant-première, 25 août 2015

Financement : Agenzia Italiana del Farmaco

Source: The Lancet Online / Traduction et adaptation: NZ