#trendsinpharmacologicalsciences #maladiesrares #reconversiondesmédicaments Maladies Rares et Reconversion des Médicaments

Avantages liés à la Reconversion des Médicaments en comparaison du Développement Classique de Médicaments Orphelins. Il est avéré que la reconversion de médicaments augmente les taux de réussite, diminue les coûts de développement, et donc réduit les risques globaux de développement en comparaison des coûts de développement traditionnel de médicament. Les candidats médicament de reconversion ont déjà prouvé leur innocuité dans les modèles précliniques, au moins dans des stades précoces chez l’homme, et donc moins sujets aux échecs du point de vue de la sécurité dans des essais cliniques d’efficacité réalisés par la suite. Souvent, la dernière étape à franchir est celle de la confirmation de l’efficacité pour des indications nouvelles, au niveau préclinique et clinique. Ainsi la reconversion des médicaments est une alternative importante aux médicaments orphelins, plus spécialement dans le cadre de maladies rares. 

On dénombre aujourd’hui 7 000 maladies rares identifiées comme telles, affectant dans leur ensemble 10% de la population. Cependant, il n’existe des options de traitements que pour 5% à 6% de toutes les maladies rares ; soulignant ce faisant l’immensité des besoins non satisfaits en termes de développement de médicaments nouveaux. Le processus de reconversion des médicaments pour de nouvelles indications, en comparaison du développement de nouveaux médicaments orphelins, représente à la fois un gain de temps et une méthode rentable en termes de coûts ; avec pour résultats des taux de réussite plus élevés conduisant à une diminution drastique des risques liés au développement de médicament contre des maladies rares. Bien que la reconversion des médicaments ne date pas d’aujourd’hui, des stratégies nouvelles ont été développées au cours des récentes années dans le but de la réaliser d’une manière plus systématique et plus rationnelle. Ici, nous passons en revue les méthodologies applicables pour le développement de médicaments pour le traitement de maladies rares. Helen I. Roessler, et al, dans Trends in Pharmacological Sciences, publication en ligne en avant-première, 6 février 2021

Source iconographique, légendaire et rédactionnelle : Science Direct / Traduction et adaptation : NZ

#Cell #antibiotiques #découverte #science Découverte des Antibiotiques : Défis à Relever par la Science

Antibiotiques: Frise historique d'un siècle de découvertes.*
Year of introduction = Année de mise à disposition
Year of discovery = Année de découverte

Nous vivons, à l’heure actuelle, une explosion du phénomène de résistance aux médicaments antimicrobiens (AMR), alimenté par un assèchement du pipeline des nouveaux antibiotiques à mettre sur le marché ; résultant ce faisant en une propagation non contrôlée de la résistance aux pathogènes. Les méthodes traditionnelles de criblage d'isolats environnementaux et de bibliothèques de composés n’ont amené aucun médicament nouveau depuis 30 ans. La recherche et le développement dans ce domaine sont particulièrement difficiles; du fait même de l’existence d’une barrière de pénétration hautement restrictive et d’autres mécanismes qui permettent aux bactéries de survivre en présence de composés toxiques. 

Dans cette Perspective, nous analysons les défis à relever pour la recherche de nouveaux composés et discutons de l’élaboration d’une nouvelle plateforme de recherche et développement dans le domaine des antibiotiques. La barrière de pénétration rend le criblage des bibliothèques des composés de synthèse conventionnels irréalisable; sachant que et l’actinomycète, source principale de composés naturels, a été surexploité. 

La plateforme émergente est basée sur la compréhension des règles présidant à la pénétration des molécules dans les bactéries et sur les avancées en microbiologie, ce qui nous permet d’identifier et d’accéder à des groupes de producteurs de métabolites secondaires attractifs. 

L’établissement de cette plateforme permettra la production de composés cardinaux dans le combat contre l’AMR. Kim Lewis, dans Cell, publication en ligne en avant-première, 19 mars 2020

Source iconographique, légendaire et rédactionnelle : Science Direct / Traduction et adaptation : NZ

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