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mardi 19 avril 2016

#thelancet #thrombocytopénieimmune #plaquettes #romiplostim Romiplostim chez des enfants atteints de thrombocytopénie immune : étude de phase 3 randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo

Les plaquettes sanguines sont des cellules sans noyau formées dans la moelle osseuse. Elles jouent un rôle essentiel dans la coagulation car elles forment des agrégats qui vont "boucher" une blessure juste après qu'elle se produise avant que les autres facteurs de la coagulation ne se déclenchent. Leur durée de vie moyenne est de 9 jours.
Source iconographique et légendaire: http://www.doctissimo.fr/html/sante/analyses/sa_1052_plaquettes.htm
L’agoniste du récepteur de la thromboietine, le romiplostim, pourrait être un traitement efficace chez les enfants symptomatiques atteints de thrombocytopénie immune chronique. Notre but était de d’étudier si l’administration du romiplostim est sûre et efficace chez les enfants atteints de thrombocytopénie immune sur une durée de plus de six mois.

Dans cette étude de phase 3 en double-aveugle, les participants éligibles étaient des enfants atteints de thrombocytopénie immune âgés de 1 an à 17 ans, avec une numération plaquettaire de 30 x 109/L (moyenne de deux mesures effectuées pendant la période d’examen préliminaire) excluant tout échantillon discret présentant une numération supérieure à 35 x 109; recrutés dans 27 sites situés aux USA, Canada, et Australie. Les participants étaient répartis de manière aléatoire (2:1) à l’aide d’un système de réponse vocale interactive, pour recevoir le romiplostim ou le placebo toutes les semaines pendant 24 semaines, stratifiés par âge (de 1 an à <6 ans, de 6 ans à 12 ans, de 12 ans à <18 ans), en ajustant la dose hebdomadaire de 1 μg/kg à 10 μg/kg de manière à cibler des numérations de plaquettes à un niveau se situant de 50 à 200 x 109/L. Ni les patients ni les investigateurs n’avaient accès au tableau de randomisation. L’analyse primaire a inclus tous les patients randomisés et l’analyse de sécurité a inclus tous les patients qui avaient reçu au moins une dose du produit à l’étude. Le critère principal de mesure, à savoir une réponse plaquettaire durable, était définie comme l’atteinte d’une réponse plaquettaire sur une base hebdomadaire régulière (numération plaquettaire ≥ 50 x 109/L sans recours à un médicament de secours au cours des 4 semaines précédentes) au cours des 6 ou 8 semaines précédant la fin de l’étude (semaines 18-25). (…).

Entre le 24 janvier 2012 et le 3 septembre 2014, 62 patients ont été répartis de manière aléatoire ; 42 pour recevoir le romiplostim et 20 pour recevoir le placebo. Une réponse plaquettaire durable était observée chez 22 (52%) patients du groupe romiplostim et deux (10%) du groupe placebo (p=0.002, odds ratio 9.1 [Intervalle de Confiance -IC- 95% 1.9-43.2]). Des niveaux de réponse plaquettaire durable obtenus avec romiplostim exprimés par âge étaient de 38% (3/8) pour le sous-groupe de 1 an à <6 ans, 56% (10/18) pour le sous-groupe de  6 ans à <12 ans, et 56% (9/16) de 12 ans à <18 ans. Un (5%) patient sur 19 du groupe placebo a présenté des évènements indésirables graves en comparaison des 10 (24%) comptabilisés dans le groupe romiplostim. De ces évènements indésirables graves, maux de tête et thrombocytose, chez un (2%) patient sur 42 du groupe romiplostim, ont été considérés comme liés au traitement. Aucun patient n’est sorti d’étude du fait d’évènements indésirables.

Chez les enfants atteints de thrombocytopénie immune chronique, le romiplostim a induit un niveau élevé de réponse plaquettaire, sans nouveaux signaux d’alerte d’innocuité. Des études romiplostim en cours fourniront des données complémentaires comme l’efficacité à long terme, la sécurité, et la rémission chez les enfants atteints de thrombocytopénie immunitaire. Prof Michael D Tarantino MD, et al, dans The Lancet, publication en ligne en avant-première, 18 avril 2016

Financement : Amgen Inc.


Source : The Lancet Online / Traduction et adaptation : NZ

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