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Les plaquettes sanguines sont des
cellules sans noyau formées dans la moelle osseuse. Elles jouent un rôle
essentiel dans la coagulation car elles forment des agrégats qui vont
"boucher" une blessure juste après qu'elle se produise avant que les
autres facteurs de la coagulation ne se déclenchent. Leur durée de vie moyenne est de
9 jours.
Source iconographique et légendaire: http://www.doctissimo.fr/html/sante/analyses/sa_1052_plaquettes.htm
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L’agoniste du récepteur de la thromboietine, le romiplostim, pourrait être
un traitement efficace chez les enfants symptomatiques atteints de thrombocytopénie
immune chronique. Notre but était de d’étudier si l’administration du
romiplostim est sûre et efficace chez les enfants atteints de thrombocytopénie
immune sur une durée de plus de six mois.
Dans cette étude de phase 3 en double-aveugle, les participants éligibles
étaient des enfants atteints de thrombocytopénie immune âgés de 1 an à 17 ans, avec
une numération plaquettaire de 30 x 109/L (moyenne de deux mesures
effectuées pendant la période d’examen préliminaire) excluant tout échantillon
discret présentant une numération supérieure à 35 x 109; recrutés
dans 27 sites situés aux USA, Canada, et Australie. Les participants étaient
répartis de manière aléatoire (2:1) à l’aide d’un système de réponse vocale
interactive, pour recevoir le romiplostim ou le placebo toutes les semaines
pendant 24 semaines, stratifiés par âge (de 1 an à <6 ans, de 6 ans à 12
ans, de 12 ans à <18 ans), en ajustant la dose hebdomadaire de 1 μg/kg à 10 μg/kg
de manière à cibler des numérations de plaquettes à un niveau se situant de 50
à 200 x 109/L. Ni les patients ni les investigateurs n’avaient accès
au tableau de randomisation. L’analyse primaire a inclus tous les patients
randomisés et l’analyse de sécurité a inclus tous les patients qui avaient reçu
au moins une dose du produit à l’étude. Le critère principal de mesure, à
savoir une réponse plaquettaire durable, était définie comme l’atteinte d’une
réponse plaquettaire sur une base hebdomadaire régulière (numération plaquettaire
≥ 50 x 109/L sans recours à un médicament de secours au cours des 4
semaines précédentes) au cours des 6 ou 8 semaines précédant la fin de l’étude
(semaines 18-25). (…).
Entre le 24 janvier 2012 et le 3 septembre 2014, 62 patients ont été répartis
de manière aléatoire ; 42 pour recevoir le romiplostim et 20 pour recevoir
le placebo. Une réponse plaquettaire durable était observée chez 22 (52%)
patients du groupe romiplostim et deux (10%) du groupe placebo (p=0.002, odds ratio 9.1 [Intervalle de
Confiance -IC- 95% 1.9-43.2]). Des niveaux de réponse plaquettaire durable
obtenus avec romiplostim exprimés par âge étaient de 38% (3/8) pour le
sous-groupe de 1 an à <6 ans, 56% (10/18) pour le sous-groupe de 6 ans à <12 ans, et 56% (9/16) de 12 ans à
<18 ans. Un (5%) patient sur 19 du groupe placebo a présenté des évènements
indésirables graves en comparaison des 10 (24%) comptabilisés dans le groupe
romiplostim. De ces évènements indésirables graves, maux de tête et
thrombocytose, chez un (2%) patient sur 42 du groupe romiplostim, ont été
considérés comme liés au traitement. Aucun patient n’est sorti d’étude du fait
d’évènements indésirables.
Chez les enfants atteints de thrombocytopénie immune chronique, le
romiplostim a induit un niveau élevé de réponse plaquettaire, sans nouveaux
signaux d’alerte d’innocuité. Des études romiplostim en cours fourniront des
données complémentaires comme l’efficacité à long terme, la sécurité, et la
rémission chez les enfants atteints de thrombocytopénie immunitaire. Prof
Michael D Tarantino MD, et al, dans The Lancet, publication en ligne en
avant-première, 18 avril 2016
Financement : Amgen Inc.
Source : The
Lancet Online / Traduction et
adaptation : NZ
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